Noong Hunyo 29,Inihayag ng Intercept Pharmaceuticalsna nakatanggap ito ng kumpletong bagong aplikasyon ng gamot mula sa US FDA hinggil sa FXR agonist obeticholic acid (OCA) nito para sa fibrosis na dulot ng non-alcoholic steatohepatitis (NASH) Response letter (CRL). Sinabi ng FDA sa CRL na batay sa data na sinuri sa ngayon, naniniwala ito na ang mga inaasahang benepisyo ng gamot batay sa alternatibong histopathology trial endpoints ay hindi pa rin sigurado, at ang mga benepisyo ng paggamot ay hindi lalampas sa mga potensyal na panganib, kaya hindi suportahan ang pinabilis na pag-apruba ng OCA para sa paggamot ng NASH Pasyente na nagdudulot ng fibrosis ng atay.

Mark Pruzanski, Presidente at CEO ng Intercept, ay nagkomento sa mga resulta: “Sa panahon ng proseso ng pagsusuri, ang FDA ay hindi kailanman nagbigay ng impormasyon sa pagpapabilis ng pag-apruba ng OCA, at lubos kaming naniniwala na ang lahat ng data na isinumite sa ngayon ay nakakatugon sa mga kinakailangan ng FDA at malinaw na Sumusuporta sa positibong panganib sa tubo ng OCA. Ikinalulungkot namin ang CRL na ito. Ang FDA ay unti-unting pinataas ang pagiging kumplikado ng mga histological endpoint, kaya lumilikha ng isang napakataas na hadlang upang makapasa. Sa ngayon,OCAay nasa isang pangunahing tatlong yugto lamang. Ang kahilingan na ito ay natugunan sa panahon ng pag-aaral. Plano naming makipagkita sa FDA sa lalong madaling panahon upang talakayin kung paano ipasa ang plano sa pag-apruba sa impormasyon ng CRL sa hinaharap."

Sa karera upang kunin ang unang nakalistang NASH na gamot, ang Intercept ay palaging nasa nangungunang posisyon at sa kasalukuyan ay ang tanging kumpanya na nakakuha ng positibong data ng pagsubok sa huling yugto. Bilang isang malakas at tiyak na farnesoid X receptor (FXR) agonist,OCAay dati nang nakamit ang mga positibong resulta sa isang yugto 3 klinikal na pagsubok na tinatawag na REGENERATE. Ang data ay nagpakita na ang katamtaman hanggang malubhang NASH na nakatanggap ng mataas na dosis ngOCASa mga pasyente, isang-kapat ng mga sintomas ng liver fibrosis ng mga pasyente ay makabuluhang napabuti, at ang kondisyon ay hindi lumala.

Inirerekomenda ng FDA na magsumite ang Intercept ng karagdagang pansamantalang bisa at data ng kaligtasan mula sa patuloy na REGENERATE na pag-aaral upang suportahanAng potensyal ng OCApinabilis ang pag-apruba, at itinuro na ang pangmatagalang resulta ng pag-aaral ay dapat magpatuloy.

BagamanOCAay dati nang naaprubahan para sa isa pang bihirang sakit sa atay (PBC), ang larangan ng NASH ay napakalaki. Tinatayang naaapektuhan ng NASH ang milyun-milyong tao sa Estados Unidos lamang. Noong nakaraan, tinantiya ng investment bank na JMP Securities na ang pinakamataas na benta ng mga gamot na Intercept ay maaaring umabot ng bilyun-bilyong dolyar. Naapektuhan ng masamang balitang ito, ang presyo ng stock ng Intercept ay bumagsak ng halos 40% noong Lunes hanggang $47.25 bawat bahagi. Ang mga presyo ng stock ng iba pang mga kumpanya ng parmasyutiko na bumuo din ng NASH ay bumagsak din. Kabilang sa mga ito, ang Madrigal ay bumagsak ng halos 6%, at Viking, Akero at GenFit ay bumagsak ng halos 1%.

Sumulat ang analyst ng Stifel na si Derek Archila sa isang ulat sa kliyente na ang pagtanggi ay dahil sa mga side effect na nauugnay sa paggamot na naganap saOCA klinikal na pagsubok, ibig sabihin, natanggap ng ilang pasyentePaggamot sa OCA, tumaas ang mapaminsalang kolesterol sa katawan, na kung saan ay maging mas mataas ang saklaw ng panganib sa cardiovascular. Dahil sa maraming mga pasyente ng NASH ay sobra na sa timbang o nagdurusa mula sa type 2 na diyabetis, ang gayong mga side effect ay maaaring pumukaw sa pagbabantay ng mga ahensya ng regulasyon. Ayon sa mga kinakailangan ng FDA para sa karagdagang data ng pagsubok, maaaring kailangang maghintay ng Intercept hanggang sa hindi bababa sa ikalawang kalahati ng 2022 upang bigyang-kahulugan ang mga datos na ito. Naniniwala ang panlabas na pagsusuri na ang ganoong mahabang pagkaantala ay maaaring mawala ang bahagi ng nakaraang naipong lead ng Intercept, na nagpapahintulot sa iba pang mga kakumpitensya kabilang ang Madrigal Pharmaceuticals at Viking Therapeutics na magkaroon ng pagkakataong makahabol.